【CIO发展中心独家】在整个制药的研发领域里，新药研发主要分为两个阶段，即发现（Discovery）和开发（Development）。发现是寻找候选药物，化学药物是寻找化合物，生物药物是寻找生物标本或基因组，是从生物和植物中找到提取物，尽可能地缩小到有效范围内，把有毒和无效的成分去除掉，把有效的部分生产出来。然后进入开发阶段，要做一系列的细胞实验和动物实验，然后人的实验，继而通过验证来获得批准并制成药物来治疗疾病。

默沙东R&D CIO 曹光正

　　发现和开发，这两个阶段是相继发生又互相联系的，区分两个阶段的标志是候选药物的确定，即在确定候选药物之前为发现阶段，确定之后的工作为开发阶段。所谓候选药物是指拟进行系统的临床前试验并进入临床研究的活性化合物。因此一般医药研发公司都有两大部门，即临床前的研发部门和药物研发部门。药物研发部门的工作主要从一期、二期，到三期的规模生产到药片的过程。

　　通常制药公司的研发策略有两种，一个叫做首创新药(firstinclass)，另外一个叫做创新药物（bestinclass）。首创新药就是在这个治疗领域里该疾病用药还从来没有一个药对这个适应症有效，是第一个推出对该疾病有效的新药。创新药物则是指在这个治疗里，已经有其他公司的药物，但有证明新推出的药比其他公司的药效更好。

　　对于药物研发过程来说，不管是首创新药，还是做创新药物，都是挺难的。在首创药物上，有数据表明，进入临床前的5000种化合物中只有5种能进入到后续的临床试验，而仅其中的1种化合物可以得到最终的上市批准，这是一个十分漫长的过程。因此也给治疗领域带来巨大的竞争，很多时候科学家们发现了某种化合物，会在《自然》等研究性杂志上发表论文，阐述对某种疾病的看法，这种化合物的发现也提供给其他人作为基础继续研究。有时甚至其他人基于该基础上研究的进度会更快，先开发出创新药物。

　　我认为，作为制药公司，特别是处方药公司竞争的焦点就是研发实力，将化合物阶段转化到量产成药片，无论多大的研发投入都将是不予余力的。默沙东是一家十分重视研发的公司，自从1933年创立美国默克实验室以来，涌现了一大批非常优秀、享有世界声誉的科学家，曾有17位诺贝尔获得者，遍及化学、生物学和医学多领域，在默克试验室工作过。在过去的60年里，美国默克实验室共研制出56个新药，是全球产出最高的实验室。目前，默沙东投入15亿美金将在未来三年中建立亚太区的研发中心。

　　我个人认为在未来，健康信息对药物的研发将会起到非常重要的作用。当今医药生产效率低下、研发成本上升、专利产品到期、越来越多的制度，都是医药研发的必须面对的挑战。对于医药研发企业来说，一个医药公司的股价也反映了市场预期，就是股票市场和投资者市场对于这个公司是否有前景的预期，这反映了研发和整个的产品是否有吸引力很重要的方面。

　　健康记录在今天变得越来越热门，对制药企业也带来了重大影响。医疗信息技术（HIT）就是应用信息处理涉及计算机硬件和软件处理、存储、检索、共享和使用的医疗保健信息数据，作用于沟通和决策知识。当然伴随技术的发展是必要的前提，不管是移动设备，还是在家里面的电脑设备或者互联设备，包括医院治疗的这些实验室的数据和医院所采集的一些数据，都可以实现电子化。

　　健康信息包括的面很广的，健康的人有电子健康档案(EHR)，是以病人为中心可以何时何地立即采用的个人健康必要的记录。生病的人有电子病历，包含有关病人的病史，诊断，药物治疗，免疫期，过敏，放射图像信息，和实验室测试结果。这些信息能提供合理的依据，提供用药的有效性分析和护理决策的工具，从而自动化和精简人员工作效率。

　　然而当今真正做这个工作的人不多，只是记录在那，这里面有很多问，一是记录是否科学，二是采集的数据是否好。这部分的数据其实是很重要的，不同的人的身体状况和行为习惯对用药有影响。从统计数据来看，电子病历档案目前欧洲国家普遍采用比较高，特别是北欧，基本上达到了人人皆有，跟这些国家对信息健康非常重视，国家福利水平高相关的。

　　现在有一个非常流行的研究方向，就是真实世界里面所取得的样本来证明药物的有效性。任何一家公司都不希望在真实世界里取得的样本，最后证明这个药没有效果，或者不具有普遍明显的好的效果，一旦有这个信息的披露的话，对这个药是致命的。作为一个制药公司来说，我们是非常关注这部分的数据的，我们要去分析用户的用药习惯，分析医生的处方跟其他的疾病以及包括跟其他的药物在合用的时候的效果，从而给医生有更好的用药的提示。

　　对于制药公司来说，最重要的是怎么样通过做记录，最后把真正有效的药品在合适的时间给到合适的病人。其次还要考虑安全性，有一个很好的统计的报告，通过医院记录，可以很好地帮助临床实验降低用药的风险，这个不良反应和用药的风险是非常大的。

　　同时在不良反应的监控和研究方面，电子健康档案能帮助减少和预防药物的不良反应，据统计能实现由28%或者95%的不良反应都可以通过计算机系统的采用和数据的采用得到控制或者减少。不良反应一般发生在以下情况：错过剂量（7%）、错误的技术（6%）、难以辨认的顺序（6%）、重复治疗（5%）、药物相互作用（3-5%）、设备故障（1%）、不适当的监测（1%）、制备误差（1%）通过使用电子记录的方式，把这些不良反应尽可能地降低或者消除，这就是电子记录带来的好处。这也是信息技术对医药研发很重要的方面。

　　最后介绍一下医疗健康数据交换中心(HDEx)，这是一个全球的组织，是一个安全的、全球性的、中立的，并基于云计算的数据存取及分析平台。这个平台储存去除病人身份识别的数据，目前已经有很多大的制药公司参与进来，分布在北美、欧洲、非洲、亚太各大区，给合作机构提供一个框架来合作开展进行有针对性的科学研究，其目的是鼓励创建多个写作环境和数据提供者，从而促进全球医药研的共同协作发展。